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首药控股-U(688197) | 指标 | 2025-06-30 | | 信息来源 | 2025年中期报告 | | 经营评述 | 二、经营情况的讨论与分析
2025年上半年，公司坚定不移地专注于抗肿瘤小分子创新药物的研发与产业化。围绕核心靶点及技术平台，持续推进在研管线的开发与注册申报进程，期间发生研发费用10,816.98万元；多项关键性研究取得了符合我们预期的里程碑进展，为后续产品上市及商业化奠定了坚实基础。同时，公司积极拓展学术影响力，稳步推进产业化基地建设，整体研发与运营工作按既定战略规划有序开展。
（一）核心在研管线取得重要进展
公司目前拥有多个处于不同临床开发阶段的核心候选药物，覆盖ALK、RET、KRAS（G12C）等关键肿瘤驱动靶点。报告期内，各重点管线均取得符合预期的里程碑式进展。
1.SY-707：新药上市申请（NDA）审评审批稳步推进
2025年上半年内，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）按照法定流程，完成了对SY-707药品研制现场、生产现场以及临床研制现场的全面核查工作，相关的药品注册检验工作也已按标准顺利完成。截至本报告披露日，公司已收到CDE发出的《补充资料通知》，该通知系审评过程中的常规环节，旨在要求申请人就审评中需要进一步澄清或补充的信息进行完善。公司高度重视，目前正在严格依据CDE的要求，组织专业团队系统整理所需补充的资料，必要时补充相关实验数据或提供上市后研究计划。
2.SY-5007：Ⅲ期临床研究完成，上市申请准备就绪
作为公司自主研发的高选择性RET抑制剂，本报告期内，SY-5007针对RET基因融合阳性局部晚期或转移性NSCLC初治受试者的关键性注册Ⅲ期临床研究达到方案预设的主要分析节点。该节点定义为最后1例受试者入组给药后至少12个月时进行疗效分析，根据独立影像评估委员会（IRC）的评估结果，本产品在该患者群体中展现出了显著的抗肿瘤活性，经IRC确认的客观缓解率（ORR）数据远超研究方案中预先设定的目标值，关键性Ⅲ期研究的主要疗效终点达到。基于SY-5007关键性Ⅱ期和Ⅲ期临床试验获得的积极结果，公司已于2025年6月就本产品的注册路径和申报资料准备等事宜与CDE进行了Pre-NDA沟通交流；研发、注册及医学团队依据相关法规、技术指导原则及沟通交流的反馈意见，准备SY-5007的新药上市申请（NDA）资料。公司计划于2025年下半年正式递交本产品的新药上市申请。3.SY-3505（第三代ALK抑制剂）：两项注册性研究完成入组，随访有序进行SY-3505是公司开发的具有自主知识产权的第三代ALK抑制剂，旨在解决现有ALK抑制剂治疗后的耐药问题，并在初治患者中积极探索更优的疗效及依从性。2025年上半年内，SY-3505关键Ⅱ期研究（针对既往接受过二代ALK抑制剂治疗失败的ALK阳性NSCLC患者的关键Ⅱ期单臂注册研究）以及关键Ⅲ期研究（在初治ALK阳性NSCLC患者中对比标准治疗药物克唑替尼的关键Ⅲ期、随机对照注册研究）均顺利完成全部受试者入组。目前，上述两项研究的受试者均处于规定的随访期，我们正在全国范围内数十家临床研究中心，严格按照研究方案和GCP要求，有序、规范地进行随访工作。4.SY-5933（KRASG12C抑制剂）：Ⅰ期研究完成，联合用药研究启动入组报告期内，SY-5933的Ⅰ期临床研究完成，相关结果显示，SY-5933在复发/难治性KRAS（G12C）突变的实体瘤患者体内展现出良好的药代动力学特性；在剂量扩展阶段，SY-5933单药在携带KRAS（G12C）突变的多种实体瘤患者中（包括非小细胞肺癌、胰腺导管腺癌、结直肠癌等）观察到了具有临床意义的抗肿瘤活性，部分患者达到客观缓解或疾病稳定。耐受性方面，SY-5933在试验剂量范围内整体耐受性良好，观察到的治疗相关不良事件（TRAEs）主要为1-2级，安全性特征与同类药物报道相似，未出现非预期的严重安全性信号。基于SY-5933单药显示的潜力及与其它药物联合用药的探索与验证研究，公司发现SY-5933联用康太替尼（SY-707）可以协同抑制KRAS（G12C）突变肿瘤细胞的增殖生长，诱导细胞周期运行发生阻滞，促进更多的细胞发生凋亡。在利用人源KRAS（G12C）突变的非小细胞肺癌、胰腺癌和结直肠癌细胞系构建的小鼠异种移植瘤模型中，SY-707增强了SY-5933对肿瘤生长的抑制作用，且耐受性良好。细胞水平和动物体内水平的研究结果为在临床试验中开展两者的联合用药提供了详实而有力的证据支持。公司积极探索联合用药策略，并于2025年4月收到中国医学科学院肿瘤医院伦理委员会出具的正式审批报告，SY-5933片联合SY-707片在携带KRAS（G12C）突变的晚期实体瘤受试者中的安全性、耐受性、药代动力学特征和初步疗效的Ⅰb/Ⅱ期研究正式启动，旨在探索SY-5933与SY-707联用的安全性、耐受性、药代动力学相互作用，并在特定瘤种（如KRASG12C突变NSCLC）中初步观察联合用药的抗肿瘤活性。公司严格遵守国家药监局要求及GCP规范，已在国内多家具备资质的临床研究中心启动该项研究。目前，受试者筛选和入组工作正在多家研究中心有序推进，覆盖多种KRAS（G12C）突变的晚期实体瘤类型。
（二）早期管线与国际学术交流
公司重视早期研发，持续丰富产品管线的适应症范围和梯度。报告期内，公司在2025年美国癌症研究协会（AACR）年会上，以壁报形式首次公布了四项处于临床前研究阶段或新分子实体阶段的研发管线项目的关键数据，分别为：（1）第四代ALK抑制剂：旨在解决现有ALK抑制剂（包括三代）的获得性耐药问题，展示出克服多种耐药突变的潜力及良好的成药性；（2）MAT2A抑制剂：针对MTAP（甲硫腺苷磷酸化酶）缺失的肿瘤，这是一种重要的合成致死靶点；（3）MALT1抑制剂：靶向调节免疫和炎症信号通路，在特定淋巴瘤及自身免疫性疾病中展现出相当潜力；（4）Menin蛋白抑制剂：靶向Menin-KMT2A/MLL蛋白相互作用，在携带KMT2A重排或NPM1突变等特定基因异常的急性白血病中具有治疗前景。这些临床前数据的发布，展示了公司在肿瘤药物新靶点探索、分子设计优化及候选化合物筛选方面持续的技术积累和创新能力，为后续管线向临床阶段推进提供了科学依据。
此外，公司计划在2025年欧洲肿瘤内科学会（ESMO）年会上，展示核心产品SY-5007关键性临床试验阶段性数据。
（三）产业化基地建设启动
为积极响应政策号召，充分利用BioPark优异的产业集群及配套条件，进一步提升公司新药研发、学术讨论、对外交流、规模化生产、管理办公、形象展示等全方位总部职能，本报告期内，公司与经开区管委会签署《经济发展合作协议》，拟投资不超过7.87亿元，在BioPark自主建设新的“首药控股新药研发与产业化基地”项目。截至本报告披露日，公司已组建专业团队，快速推进项目的整体规划、工程预算、环评能评准备、工艺流程初步设计等工作，并严格按照相关规定与程序推进土地购置工作，确保项目建设用地的顺利落实，为公司未来的可持续发展提供坚实的硬件支撑与产能保障。
非企业会计准则财务指标变动情况分析及展望
报告期内公司经营情况的重大变化，以及报告期内发生的对公司经营情况有重大影响和预计未来会有重大影响的事项。
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